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神経疾患の進行を抑制する新薬

 神経細胞(運動神経)に有害なタンパク質が蓄積し、全身の筋力が低下する遺伝性の難病「球脊髄性筋萎縮症(SBMA)」の進行を抑える治療法を、「名古屋大」と「自治医科大」の研究グループがマウスによる実験で開発しました。

研究グループは、タンパク質の量を調節するmRNA(マイクロリボ核酸)に注目。細胞を培養し、運動神経に有害なタンパク質の合成を促す「CELF2」というタンパク質を発見し、CELF2の発現を抑制するmRNAを特定しました。

その上で、SBMAの症状を再現したマウスを2グループに分け、一方にのみこのmRNAを大量に投与すると、有害なタンパク質は60%減少しました。


アルツハイマー病やパーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)など、病気のメカニズムがよく似ている他の神経変性疾患にも、疾患ごとに悪性タンパク質を減らすmRNAを見つければ、治療法の応用が期待できるそうです。

SBMA:遺伝子異常が原因で、神経細胞に有害なタンパク質を運動神経にため込んで、全身の筋肉がやせ細っていく難病。全国に約2千人の患者がいる。

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2012.06.05 Tue l 健康 l コメント (1) l top

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